来源：【人民日报健康客户端】

6月2日，锦篮基因自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，这标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心启动。

GC301腺相关病毒注射液的Ⅰ/Ⅱ期临床研究启动会合影。锦篮基因 图

据悉，GC301注射液采用一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。该药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心两项临床试验默示许可，并通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会批准以及在药物临床试验登记与信息公示平台上备案公示。

该项临床试验的主要研究者为中国医学科学院北京协和医院儿科主任医师邱正庆教授、北京协和医院临床药理中心负责人韩晓红教授。本次临床启动会议标志着全球范围内首个基因治疗婴儿型庞贝病的临床试验在国内开展，GC301注射液作为全球首款针对庞贝病的长效治疗药物，有望为婴儿型庞贝病群体带来更优的治疗方式。

与此同时，评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床受试者也同步启动招募，计划共入组13～16例婴儿型庞贝病患者。

责编：谷雨微

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